生物製藥公司Disc Medicine（NASDAQ: IRON）的股價昨日重挫8.6%，主要受到其研發中藥物臨床試驗結果參半，以及另一藥物未獲美國食品藥物管理局（FDA）核准的雙重打擊。此外，該公司還面臨一項針對潛在誤導性披露的股東調查。

根據《Simply Wall St》報導，Disc Medicine近期公布了DISC-0974藥物在治療骨髓纖維化病患的第二期RALLY-MF臨床試驗更新數據。該數據顯示，DISC-0974在改善貧血結果方面取得了顯著進展，為此藥物注入一劑強心針。不過，這項積極消息卻未能完全抵銷另一產品所面臨的困境。

Disc Medicine的另一項藥物bitopertin則收到了美國食品藥物管理局（FDA）發出的完整回應函（Complete Response Letter），這表示FDA目前無法批准該藥物的上市申請。這項決定為bitopertin的未來增添了不確定性。面對此挑戰，Disc Medicine已在美國啟動一項針對紅血球生成性與X染色體聯鎖性原紫質症患者的bitopertin擴大用藥計畫，以維持其臨床與商業能見度，並期待在今年稍晚舉行的第二期FDA會議以及預計於2026年底公布的APOLLO臨床試驗數據能帶來轉機。《Simply Wall St 社群》的公允價值預估為每股101.09美元，與近期股價走弱及監管、法律問題形成鮮明對比。

與Disc Medicine遭遇挫折形成對比的是，另一家基因編輯公司Cellectis則傳來好消息。Cellectis宣布其CD22靶向異體CAR-T細胞療法lasme-cel，已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的再生醫學先進療法（RMAT）認定。這項認定旨在加速潛在可治療嚴重疾病的再生醫學產品開發與審查。

lasme-cel主要用於治療復發或難治型B細胞急性淋巴性白血病（r/r B-ALL）患者，這些患者的需求尚未被滿足。該認定是基於BALLI-01臨床試驗的第一期數據，這些數據證實了lasme-cel具有良好的療效潛力與可控的安全性。Cellectis聯合創辦人暨執行長安德烈·舒利卡（André Choulika）表示，RMAT認定強化了公司與FDA的對話，並強調了異體CAR-T選項對急需治療的患者的重要性。lasme-cel的BALLI-01試驗關鍵第二期已開放收案，最終第一期數據將由德州大學安德森癌症中心的Nitin Jain醫師於2026年6月13日在「歐洲血液學協會大會」（Congress of the European Hematology Association）上發表。

【提醒您】

投資有賺有賠，本文僅供參考，不構成投資建議