根據合作協議,ProQR 將利用 Ginkgo 旗下擁有逾 50 種儀器的 Nebula 自主實驗室,產生大量實驗數據。ProQR 創辦人暨執行長 Daniel A. de Boer 表示,該公司在過去一年半已開發出一套 AI 模型,顯著加速並改進了藥物發現過程中寡核苷酸的編輯效率。透過 Ginkgo 的自主實驗室,有望進一步擴大 AI 輔助藥物發現的規模。
這項策略合作的目標在於,透過更優質、更快速的數據生成,提升 ProQR 藥物發現模型的預測效能,從而加速候選藥物的推進。Ginkgo 的執行長 Jason Kelly 說明,Nebula 自主實驗室不同於傳統委託研究機構(CRO)的標準化服務模式,能提供更高的靈活性,執行多變的高通量實驗,以滿足 ProQR AI 模型對特定實驗數據的需求。他強調,雖然藥物發現過程需要精密的「工匠精神」,但如今這種「工匠精神」已能透過自動化實現。
ProQR 的 Axiomer 平台運用編輯寡核苷酸,招募內源性 ADAR 酵素,以達成 RNA 中標靶單一核苷酸的精準改變。該公司預計,首個經由 AI 發現的開發中候選藥物將於今年進入臨床試驗階段,並預計在 2026 年中提交臨床試驗申請,初步臨床數據則有望在 2026 年底前公布。
為強化其在 AI 領域的佈局,ProQR 在宣布與 Ginkgo 合作的同時,也成立了一個 AI 諮詢委員會。該委員會成員包含來自 Owkin、NVIDIA、Hugging Face、Leiden University、HCVC 及 Kimia Therapeutics 等知名機構的領導者。此舉也反映出生物科技產業正普遍尋求系統性方法,以改進藥物開發流程的趨勢。Ginkgo 也作為策略投資者,對 ProQR 進行了股權投資。