孟加拉製藥公司 Beximco 日前宣布推出一種罕見遺傳疾病三合一療法的學名藥，成功將每年治療費用大幅調降 96%，此舉為全球囊狀纖維化（Cystic Fibrosis）患者帶來新的治療希望。這項療法最初由美國藥廠 Vertex 取得專利，每年治療費用高達 325,300 美元（約新台幣 1,055 萬元），價格令許多患者卻步。

根據 Beximco 推出的學名藥版本，成人患者每年的治療費用僅需 12,775 美元（約新台幣 41.5 萬元），兒童患者更低至每年約 6,390 美元（約新台幣 20.7 萬元）。此項突破性的降價，有望讓更多患者獲得關鍵性治療，特別是在醫療資源相對缺乏的地區。

囊狀纖維化是一種影響黏液分泌的罕見遺傳疾病，主要影響肺部及消化系統等多個器官，導致嚴重的慢性呼吸道問題和營養不良。若診斷延遲或缺乏治療，患者的平均壽命可能不到 20 歲。這款專利藥物 Trikafta 已上市逾六年，但在高昂價格下，許多患者仍無法負擔。

為了協助全球患者取得這款救命藥物，囊狀纖維化患者及其家屬成立了一個由社群運作的「買家俱樂部」，並於昨日（3日）啟動運作。此外，第三世界網絡（Third World Network, TWN）也與英國的 Just Treatment 和 Right to Breathe 等病友團體合作，共同向 Beximco 提出開發平價學名藥的建議。

Right to Breathe 全球運動負責人 Gayle Pledger 強調，這是一個歷史性時刻，證明了患者團結的力量足以改變大型企業不願改變的現狀。她呼籲各國政府迅速採取行動，確保所有符合資格的患者都能獲得這款救命藥。印度一位囊狀纖維化病童的母親 Tanya Takewani 也指出，該國已確診 600 名囊狀纖維化患者，但僅有 50 人透過「患者援助計畫」獲得治療，並提到 2024 年已有 14 名兒童在等待治療中逝世，因此學名藥的問世給了他們希望。

第三世界網絡的科學研究員 Chetali Rao 則表示：「當藥物的價格比生命本身更昂貴時，它就不再是創新，而是一種排斥。」她強調 Trikafta 能將囊狀纖維化這種危及生命的疾病轉變為可控制的狀況，因此必須確保其可及性。