美國食品藥物管理局（FDA）昨日宣布，已授予試驗性藥物AMXT 1501孤兒藥資格，用於治療惡性膠質瘤，其中包括一種特別具侵略性的兒童腦腫瘤——瀰漫性內因性橋腦神經膠道瘤（DIPG）。此為AMXT 1501獲得的第二項孤兒藥資格，此前該藥物也曾獲准用於治療神經母細胞瘤。

孤兒藥資格是FDA為鼓勵藥廠開發罕見疾病療法而設立，凡治療美國境內影響人數少於20萬人疾病的藥物，均有機會獲得此資格。藥物開發商Aminex Therapeutics透過此項認定，將可獲得稅務減免、費用豁免等多項優惠，若未來AMXT 1501獲批上市，還將享有七年的市場獨佔權。

Aminex Therapeutics總裁暨首席科學長馬克·伯恩斯（Mark Burns）博士指出，第二項孤兒藥資格證明了AMXT 1501對於罹患毀滅性癌症患者的重要性。他特別提到，DIPG是一種令人心碎的疾病，罹病兒童幾乎沒有有效治療選擇，且時日無多，公司致力於改變現狀。

AMXT 1501將與另一種抗癌藥物二氟甲基鳥胺酸（DFMO）合併使用。Aminex公司表示，這兩種療法預計能協同作用，阻止腫瘤抑制免疫系統，進而讓免疫細胞能夠攻擊並殺死癌細胞。DFMO雖仍處於膠質瘤的試驗階段，但已獲批用於治療部分神經母細胞瘤患者，商品名為Iwilfin。

目前，賓州米爾頓·赫爾希醫學中心（Milton S. Hershey Medical Center）正主導一項第一/二期臨床試驗（NCT06465199），旨在評估AMXT 1501合併DFMO治療DIPG、神經母細胞瘤及其他兒童癌症患者的安全性和最佳劑量。該試驗目前正在美國六個地點招募二十一歲以下的兒童及青少年受試者，並預計將開設更多試驗點。此外，Aminex公司也正在招募成人病患參與另一項第一/二期臨床試驗（NCT07287917），以探討AMXT 1501合併DFMO治療無法手術的晚期乳癌或黑色素瘤的療效。